Орфанное показание: Лечение хронического миелоидного лейкоза (ХМЛ)
PF-114 мезилат - ингибитор тирозинкиназы Bcr-Abl, нового поколения. Особенностью PF-114 является возможность ингибировать тирозинкиназу Bcr-Abl с мутацией T315I в терапевтических концентрациях, что неспособны делать ингибиторы тирозинкиназы первого и второго поколений.
В настоящее время PF-114 проходит 1/2 фазу клинического исследования в России:
Многоцентровое, открытое когортное исследование I фазы по подбору дозы и оценке переносимости, безопасности, фармакокинетики и предварительной оценке эффективности препарата PF-114 мезилат для перорального приема при лечении взрослых пациентов с положительным по филадельфийской хромосоме (Ph+) хроническим миелоидным лейкозом (ХМЛ) с резистентностью к ингибиторам тирозинкиназы Bcr-Abl 2-го поколения или с наличием мутации T315I в гене BCR-ABL
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/ index.cfm